中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与中科院马普计算生物学研究所、中国农科院深圳农业基因组研究所及美国斯坦福大学团队合作,于近日开发出一种全新的检测基因编辑工具脱靶技术。记者获悉,这种全新技术可精准客观地评估基因编辑工具的脱靶率,有望借此开发出精度更高、安全性更好的新一代基因编辑工具。
基因编辑技术可对特定基因进行精准定点诱变,从而改变其调控的特定性状,在保证全球粮食安全、人类健康方面有着巨大的应用潜力。其中,CRISPR/Cas9是广受关注的新一代基因编辑工具,自2012年被发明以来,一直以其高效性和特异性备受世人期待。然而,该技术存在脱靶风险,若将其用于临床,可能会引起包括癌症在内的多种副作用,对于其广泛应用造成了阻碍。因此,一种能够突破之前限制的脱靶检测技术,将会成为CRISPR/Cas9及其衍生工具是否能最终应用于临床等领域的关键。
上述合作团队的研究,建立了一种被命名为GOTI的新型脱靶检测技术,并使用该技术发现了新兴的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶。据悉,该研究显著提高了基因编辑技术的脱靶检测敏感性,并且可以不借助于任何脱靶位点预测技术,为基因编辑工具的安全性评估带来了突破性的新工具。
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